«Генериум» получил регистрационное удостоверение на еще один препарат для терапии мукополисахаридоза. На этот раз речь о мукополисахаридозе VI типа или синдроме Марото—Лами. Реадели — первый в мире биоаналог галсульфазы для лечения этого орфанного наследственного заболевания, постепенно приводящего к сердечно-сосудистой и дыхательной недостаточности.
Галсульфаза — препарат ферментозаместительной терапии, представляющий собой рекомбинантную форму натурального человеческого фермента N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы. Поступая в организм, галсульфаза восстанавливает уровень ферментной активности, достаточной для расщепления накопленных мукополисахаридов и предотвращения их дальнейшего накопления.
В октябре 2025 года «Генериум» совершил прорыв в лечении другого типа мукополисахаридоза — МПС II (синдром Хантера), зарегистрировав препарат Клотилия (МНН веренафусп альфа), использующий инновационный способ доставки действующего вещества в головной мозг.
Оба препарата будут производиться в России по полному циклу на мощностях «Генериума».
